美国的渐冻人症患者面临着新药15.8万美元的价格
华盛顿(美联社)——两年来，贝基·莫雷一直在推动美国食品和药物管理局批准一种治疗葛雷克氏症的实验性药物。
她去找国会议员和卫生监管机构为Relyvrio辩护，直到患者权益倡导者最终获胜。
今年9月，Relyvrio成为美国批准的治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)的第三种药物。肌萎缩性脊髓侧索硬化症是一种无法治愈的神经退行性疾病，通常在五年内致命。但几个月前为Relyvrio获批而欢呼的患者和医生们，现在却在与美国医疗保健系统带来的障碍作斗争。
他们的奥德赛是专业药物价格飙升和保险公司为试图控制它们而创建的拜占庭系统的一个实物教训。
有医保的患者表示，制药商Amylyx Pharmaceutical设定的每年15.8万美元的价格，加剧了保险延误或拒绝，有时还会产生过高的自付费用。
莫雷的保险公司最初拒绝为Relyvrio提供保险，但在网上压力下(包括莫雷和其他渐冻症倡导者在社交媒体上发布的帖子)，7周后改变了态度。
“Amylyx的定价太高了，”58岁的穆雷说，他以前是一名音乐教师，现在他使用视觉控制语音计算机进行交流。“他们可以把价格降低一半，还能获得巨额利润。”
即使有了Relyvrio的保险，一些患者认为自己每月要承担1000到4000美元的自付费用。
与这些患者不同的是，由于公司管理的医疗保险和医疗补助计划的结合，莫雷夫妇被免除了自付费用。
一些渐冻症患者有私人保险，而另一些患者则通过医疗保险等项目获得政府保险。
在这两种情况下，在保险公司支付昂贵的新治疗费用之前，患者和他们的医生都可能面临繁琐的要求，需要记录他们的病情。此外，许多保险公司要求患者支付一定比例的药费。由于许多制药商现在对批准用于治疗疑难病症的药物收取超过10万美元的费用，即使是5%的自付费用也变得难以承受。这一趋势使得制药业在美国越来越不受欢迎
制药商说，他们的价格反映了多年来获得FDA批准所需的昂贵临床试验。
Amylyx表示，Relyvrio的保险延期是正常的，因为许多保险公司仍在为这种药物制定政策。该公司还强调了其帮助患者支付费用的多个项目，包括向没有保险的人免费提供药物，并为有资格获得援助的人支付共付费用。
围绕Relyvrio药品价格的问题凸显了长期以来一直被指责推高美国医疗成本的行业做法:制药商可以为旧成分的新组合申请专利，然后收取市场可以接受的任何价格。
保险公司以额外的审查障碍作为回应。这些延迟对肌萎缩性侧索硬化症患者造成了沉重的负担，这种疾病以每月行走、说话和吞咽等功能的丧失来衡量。
吉姆·莫雷(Jim Mourey)在马萨诸塞州霍普金顿(Hopkinton)的家中全职照顾妻子，他说:“收到这么多封拒绝信，压力很大，令人恼火。”
Relyvrio是一种粉末状配方，结合了两种较老的成分:一种是治疗肝脏疾病的处方药，另一种是中药中使用的补充剂，在亚马逊网站上可以买到，每天的价格约为1美元。
保险公司通常不会为ALS患者支付这种处方成分的费用，因为它没有被批准用于他们的疾病。但一些患者已经获得了覆盖它的计划，或者在专业药店找到了价格更低的版本——每月不到600美元。这导致一些患者完全跳过这种新药，而分别获得它的两种成分。
分析师预计，到2024年，Relyvrio的Amylyx年销售额将达到4.5亿美元。这是该公司的第一款产品。
一个分析药品定价的组织表示，Relyvrio的合理价格应该在每年9,100美元至30,700美元之间。根据患者问卷调查，这种药物在减缓ALS进展方面显示出一定的效果。Amylyx正在进行一项更大规模的研究，以回答有关其有效性的挥之不去的问题，包括它是否能延长生存期。
63岁的莱恩·奥利夫(Layne Oliff)尚未决定是否从他的医疗保险计划中寻求保险。根据联邦医保计划，他可能需要为Relyvrio支付7400美元的自付费用，然后才能达到自付的最高限额。这还不算每月600多美元的管理费。
但如果他支付现金，奥利弗说他可以从专业药店以每月550美元或每年6,600美元的价格购买药物中的处方成分。他可以在网上以每月30美元的价格买到这种补充剂。
“你说的是一种不能治愈疾病的药物，尽管它有助于减缓病情发展，”接受过药剂师培训的奥利夫说。“但我不想有一天我的妻子陷入经济困境;我不会把我所有的钱都花在这种药上。”
Amylyx设立了一个项目，为拥有私人保险的患者支付共付费用。但这种财政援助不能用于联邦医疗保险和退伍军人管理局等联邦计划，这些计划覆盖了许多渐冻人症患者。在最初限制覆盖范围之后，退伍军人事务部最近扩大了覆盖范围。
其他保险公司最初拒绝承保，或要求医生提供多轮证明文件。
ALS协会的尼尔·塔库尔说:“当一个人的寿命以月为单位衡量时，让人们经历多轮检查是残酷的。”该集团投资了Amylyx的早期研究，并将收回投资。
坦普尔大学(Temple University)的神经学家特里·海曼-帕特森(Terry Heiman-Patterson)博士说，要让每位新患者服用Relyvrio，他们需要与保险公司进行大约四到六个小时的电话交谈。
海曼-帕特森警告她的患者，在服用药物前要经历数周的反复。
她说:“这是我们将不得不经历的过程，我不知道你最终的共付额是多少。”
一些已经采取自己动手治疗方法的患者认为没有理由改变。
前警察萨拉·诺瑟(Sarah Nauser)说，自2020年以来，她的保险已经覆盖了Relyvrio的处方成分——苯基丁酸钠，自付10美元。
34岁的Nauser说:“在看到人们遇到的所有困难后，我不会去打乱有效的方法。”她认为这种组合减缓了她的疾病，帮助她保持了行走、说话和进食的能力。
马萨诸塞州剑桥市的联合创始人。基于Amylyx的理论，他们的药物中的两种化学物质共同作用，保护细胞免于过早死亡。但科学家们对这种药物的作用机理，甚至是哪种成分对其疗效的作用，都没有达成一致意见。
欧洲一项针对Relyvrio中所含补充剂的小型研究显示，与Amylyx的研究相比，它在减缓ALS方面的效果更大。那里的研究人员正在对这种成分进行一项规模更大、300名患者参与的研究。
非营利组织国家健康研究中心负责分析医学研究，该中心的戴安娜·祖克曼说:“这项研究非常重要，它可以告诉我们这种非常便宜的成分是否真的有效。”
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